2023-06-23 17:19:01 来源 : 中国食品药品网
原声碟
5月26日，国家卫生健康委在其官网公示了《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》（以下简称《清单》）。《清单》共计纳入29种药品，包括喷他脒、硝唑尼特、吉妥珠单抗/吉妥单抗、博舒替尼等。据悉，前三批公布的清单共105个鼓励研发申报儿童药品，截至2021年年底，有15个药品已获批上市，24个药品在申请药品上市许可或开展临床试验。
舆评
(相关资料图)
《清单》一经发布，便引发舆论广泛关注。舆论主要聚焦在以下3个方面。
一是认为建立儿童药品建议清单意义重大，有利于缓解儿童用药短缺问题。如健康时报网发表《缓解儿童用药缺乏，29种儿童药品鼓励研发申报》援引北京大学第一医院儿科主任医师梁芙蓉观点称，临床中，很多儿童用药都很缺乏，尤其是针对婴儿的抗感染药、化疗药等，建立儿童药品建议清单意义重大。鼓励研发后，药企通过临床试验和安全性测试，健全儿童用药安全性，厘清用药的最大剂量和有效剂量，能够为临床医生提供用药参考，更好地保障儿童治疗。
《中国医药报》刊发《药审政策先行 企业研发焕新 儿童用药短缺问题加速求解》称，在一系列鼓励研发、应用政策推动下，我国儿童用药生产企业研发申报热情逐渐高涨，审评审批也实现快速放量，儿童用药品种少、剂型少等问题进一步得到缓解。一位行业专家表示，据统计，2022年上市的儿童专用药品种数量比2010年增长了9倍。鼓励儿童用药研发政策取得明显成效。
头条号“赛柏蓝”发表《138个药，不受「一品两规」限定》称，截至今年5月，国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司共发布了四批鼓励研发申报儿童药品建议清单，共有138个药品被纳入，儿童用药突破“一品两规”限定，有望缓解此前医疗机构儿童用药品种少、剂型少的困境。
二是分析被鼓励研发申报的儿童药品现状，并关注我国儿童药市场的痛点难点。如微信公众号“17Talk易企说”发表《政策扶持、市场短缺，又有29款药物被推荐开发》指出，2016-2019年，国家共印发三批鼓励研发申报儿童药品清单。2020-2022年恰逢新冠疫情，儿童药品研发推荐清单也经历了断档空白。据梳理，前三批公布的清单中，仅有左乙拉西坦注射剂、尼莫地平口服溶液、碳酸氢钠注射剂等14款产品获批上市，涉及神经与精神疾病、肿瘤、心血管疾病、内分泌与代谢疾病等。据了解，获批的药品大部分为市场规模较大、市场需求比较稳定的品种。以左乙拉西坦为例，据米内网2020年发布的数据，左乙拉西坦是零售市场抗癫痫药销售额最高的品种，在公立医院终端市场中销售额排名第二，销售规模总计达12亿元。左乙拉西坦也是前三批清单中最热门的品种之一，目前已经有19家企业获批上市，并于2020年纳入医保目录。值得注意的是，清单中的急救药利多卡因、免疫抑制剂硫唑嘌呤、儿童青光眼用药多佐胺+噻吗洛尔滴眼剂等却鲜少有企业问津。国家药监局官网数据显示，目前利多卡因批文共有306个，但儿童适用的注射剂型却无企业布局，硫唑嘌呤注射用粉末、多佐胺-噻吗洛尔滴眼剂也同样没有企业申报。
《健康时报》刊发《鼓励研发申报儿童药清单经历“冰火两重天”》援引中国医师协会儿科分会小儿血液肿瘤专委会副主任委员、深圳市儿童医院儿研所常务副所长马廉的分析称，同是鼓励研发清单上的品种，企业研发热度却不同，背后的主要原因在于儿童新药研发难，最主要的表现在临床试验、市场及立项三大方面。儿童新药临床试验推进难度大、风险高是影响企业投入积极性的关键原因。其次，按照医保评价的现行规则，儿药临床需求与归类难以差异化的特点，导致在相关药物立项过程中很难取得优势。例如，临床患儿家属普遍关心的药物依从性问题，厂家通过改变口味解决，但剂型却与原研并无区别，很难得到医保局认同，这可能会影响药品上市后的医保支付意愿。此外，根据现行的药监审评规则，企业想通过改口味、改包装规格做改良，可能无法满足药监对于药品临床优势评价的要求，这些因素都很大程度上打击了厂家在临床儿童药迭代升级中的积极性。中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学同济儿童医院院长罗小平则提到，市场是最主要的影响企业投入热情的原因，儿童药往往需要特殊剂型，对生产的工艺要求高，意味着本身的生产成本就相对成人药品比较高，而就回报的性价比而言，儿童用药上市后的利润远不及成人用药领域。比较明显的是，如果鼓励研发申报儿童药品清单产品的适应证对应的市场有限，则企业布局的意愿就更低 。
《证券日报》刊发《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单发布 包含29款药品》称，多项行业数据显示，国内儿童药市场可达百亿元乃至千亿元规模。但与此同时，儿童药面临品种少、适宜剂型少、生产企业少的问题。有业内人士表示，儿童在药物吸收、分布、代谢等方面与成人差异较大，在用药剂量、剂型、口味等方面具有特殊性。相比于成人用药，儿童用药的选择相对较少。儿童药市场并不小，但关键在于研发环节的“临床不好做”，这是制约儿童药发展的重要因素。
三是认为《清单》的发布推动儿童药产业步入转型发展黄金期。如《中国证券报》刊发《政策大力支持 多家公司深耕 儿童药产业步入转型发展黄金期》称，业内人士认为，为鼓励药企加强儿科用药的研发和生产，近年来，我国出台了一系列扶持政策，要求创新药提质增效，杜绝同质化仿制；创新药审批速度加快，创新药品种“以价换量”，通过医保谈判纳入医保目录，商业化快速提升。儿童药企不断加强研发创新，提高药品质量，丰富药品品种。我国儿童药品已进入转型和高质量发展的黄金时期。（内容由中国健康传媒集团舆情监测中心提供）
